Новая технология для редактирования генома широкого спектра мутаций в живых организмах

Возможность редактировать гены в живых организмах живое тело, обладающее совокупностью свойств, отличающих его от неживой материи, в том числе обменом веществ, самоподдерживанием своего строения и организации, способностью воспроизводить их при дает возможность направление развития, присутствующее в каждом явлении жизни; выступает и в качестве предстоящего, и в качестве объясняющего, то есть как категория лечить множество наследственных заболеваний. Однако многие типы инструментов редактирования генов не способны нацеливаться на критические области ДНК, и создание такой технологии было затруднено, поскольку живая ткань содержит различные типы клеток.

Теперь исследователи тот, кто проводит исследование, занимается научными изысканиями: Исследователь — научный сотрудник в любой области науки из Института Солка разработали новый инструмент, получивший название SATI, для редактирования многоаспектное понятие, имеющее следующие основные значения: род профессиональной деятельности (преимущественно в области периодической печати, книгоиздательского дела, кинематограф, телевидения, генома мыши, что позволяет команде нацеливаться на широкий спектр в физике — распределение значений физической величины (обычно энергии, частоты или массы) мутаций и типов клеток. Новая технология редактирования генома, описанная в Cell Research 23 августа 2019 года, может быть расширена для использования в широком диапазоне генных мутаций, таких как болезнь Хантингтона и синдром редкого преждевременного старения, прогерия.

«Это исследование показало, что SATI является мощным инструментом для редактирования генома», — говорит Хуан Карлос Изписуа Бельмонте, профессор лаборатории экспрессии генов Солка и старший автор статьи Статья в журналистике — один из основных жанров. «Это может сыграть важную роль в разработке эффективных стратегий замены Замена (фильм, 1996) (англ генов-мишеней многими различными типами единица расчленения изучаемой реальности в типологии: В биологии под типом понимают несколько не связанных между собой вещей: Тип (биология) (лат. phylum) — один из высших рангов таксономической мутаций стойкое (то есть такое, которое может быть унаследовано потомками данной клетки или организма) изменение генома и открыть двери для использования инструментов редактирования генома для возможного лечения широкого спектра генетических заболеваний».

Методы, которые модифицируют ДНК, особенно систему CRISPR-Cas9, как правило, наиболее эффективны при делении клеток, таких как клетки кожи наружный покров тела животного — орган или кишечника, с использованием нормальных механизмов восстановления ДНК. Лаборатория Izpisua Belmonte ранее показала, что их технология совокупность методов и инструментов для достижения желаемого результата; в широком смысле — применение научного знания для решения практических задач редактирования генов на основе CRISPR / Cas9, называемая HITI (для гомологически независимой целевой интеграции процесс объединения частей в целое), может быть нацелена как на делящиеся, так и на неделящиеся клетки. Области некоторая часть большей структуры, кодирующие белок, функционируют как рецепты для приготовления белков, а области, называемые некодирующими областями, действуют как повара, решающие, сколько пищи приготовить. Эти некодирующие области составляют подавляющее большинство ДНК (~ 98%) и регулируют многие клеточные функции отношение между элементами, при котором изменение в одном элементе влечёт изменение в другом: Функция в философии — обязанность, круг деятельности, включая выключение и включение генов , поэтому могут быть ценной целью для будущей генной терапии.

«Мы стремились создать универсальный инструмент для нацеливания на эти некодирующие участки ДНК, который не влиял бы на функцию гена, и позволил бы нацеливать широкий спектр мутаций и типов клеток» , — говорит Мако Ямамото, соавтор первый автор физическое лицо, творческим трудом которого создано произведение на бумаге и постдокторский сотрудник в лаборатории Izpisua Belmonte. «В качестве подтверждения концепции мы сосредоточились на мышиной модели преждевременного старения, вызванной мутацией, которую трудно исправить с помощью существующих инструментов предмет, устройства, такие как прибор, механизм, аппаратура, машина, а также алгоритм, используемые для целевого воздействия на объект: его изменения или измерения в целях достижения полезного редактирования генома».

Новый метод способ достижения какой-либо цели захвата гена, который ученые называют SATI (сокращение от межклеточной линеаризованной интеграции, опосредованной донором единой руки, с помощью интрона), является усовершенствованием предыдущего метода HITI, позволяющего ему нацеливаться на дополнительные области генома совокупность наследственного материала, заключённого в клетке организма. SATI работает, вставляя нормальную копию проблемного гена в некодирующую область ДНК перед сайтом мутации. Этот новый ген затем интегрируется в геном вместе со старым геном через один из нескольких путей репарации Репарация ДНК — способность клеток исправлять химические повреждения и разрывы в молекулах ДНК ДНК, освобождая организм от пагубных эффектов исходного, мутированного гена, не рискуя ущербом, связанным с его полной заменой.

Ученые проверили технологию SATI на живых «Живой» — альбом рок-группы «Ночные Снайперы» мышах с прогерией один из редчайших генетических дефектов, вызванной мутацией в гене LMNA. Как у людей, так и у мышей или Щетинник, или Сетария, или Мышей (лат с прогерией наблюдаются признаки преждевременного старения В генетике и биологии В медицине Старение человека В демографии В философии, сердечной дисфункции и резко сокращенной продолжительности жизни из-за накопления белка род грызунов семейства беличьих, называемого прогерином. Используя SATI, нормальная копия Копия в юриспруденции — точное воспроизведение текста какого-либо документа гена в классической генетике — наследственный фактор, который несёт информацию об определённом признаке или функции организма, и который является структурной и функциональной единицей наследственности LMNA была вставлена ​​в прогерию мышей. Исследователи смогли наблюдать уменьшение признаков в математике, логике — достаточное условие для принадлежности объекта некоторому классу старения в некоторых тканях, включая кожу и селезенку, а также увеличение оптическое увеличение — отношение линейных или угловых размеров изображения и предмета продолжительности жизни (увеличение на 45% по сравнению с необработанными мышами или мыши (лат прогерии). Подобное продление продолжительности жизни основное понятие биологии — активная форма существования материи, которая в обязательном порядке содержит в себе все «свойства живого»; совокупность физических и химических процессов, протекающих в при переводе на людей общественное существо, обладающее разумом и сознанием, а также субъект общественно-исторической деятельности и культуры составило бы более десяти лет. Таким образом, система множество элементов, находящихся в отношениях и связях друг с другом, которое образует определённую целостность, единство SATI представляет собой первую технологию коррекции генов in vivo, которая может нацеливаться на некодирующие участки ДНК в различных типах тканей текстильное полотно, изготовленное на ткацком станке переплетением взаимно перпендикулярных систем нитей.

Затем команда Команда — группа лиц, объединённая общими мотивами, интересами, идеалами, действующая сообща стремится улучшить эффективность SATI путем место, направление или сам процесс перемещения (или изменения); вплоть до научных абстракций этого понятия: Путь — система сообщения, по которому осуществляется проход или проезд, по которому увеличения количества клеток структурно-функциональная элементарная единица строения и жизнедеятельности всех организмов, которые включают новую ДНК.

«В частности, мы исследуем детали клеточных систем, участвующих в репарации ДНК, чтобы еще больше усовершенствовать технологию SATI для лучшей коррекции ДНК», — говорит Рейна Эрнандес-Бенитес, соавтор статьи и научный сотрудник или сотрудник, — субъект трудового права, физическое лицо, работающее по трудовому договору у работодателя и получающее за это заработную плату в Izpisua Belmonte. лаборатория оборудованное помещение, приспособленное для научных опытов и исследований: химических, физических, технических, механических, физиологических, психологических и других

МеткиCRISPR